Fornecer justificativa

O objetivo geral do protocolo, que é um conceito útil para se verificar ao longo do processo, é se 'o protocolo está respondendo à pergunta que está definida'? Omitir informações importantes sobre o desenho do estudo podem dificultar a revisão externa. É importante justificar como a metodologia de estudo proposta é apropriada para a questão formulada. Por que é a melhor abordagem?

Este artigo é baseado na orientação da HRA (Health Research Authority – NHS – UK) intitulada 'Questões específicas que precisam ser respondidas ao se considerar a concepção de ensaios clínicos'. A orientação apresenta questões que pesquisadores, patrocinadores, revisores e comitês de ética devem perguntar ao planejar ou revisar estudos clínicos.

O desenho proposto responderá à pergunta de pesquisa?

'O protocolo de pesquisa deve explicar como a metodologia de estudo proposta é apropriada para a pergunta colocada, demonstrar que o desenho poderá responder à pergunta da pesquisa, e por que é a melhor abordagem. O projeto deve ser sustentado por uma revisão sistemática das evidências existentes, que devem ser relatadas no protocolo [8, 9]. Ausência de uma revisão sistemática levanta a pergunta: em que está baseado o desenho?

Infelizmente, outras pesquisas e a nossa descobriram que os protocolos de estudo muitas vezes carecem de importantes informações sobre o desenho do estudo, o que dificulta a revisão externa [2, 3, 7, 12]. Portanto, a orientação HRA incentiva os pesquisadores a explicar:

• como o método de pesquisa proposto é apropriado para a questão colocada
• o raciocínio por trás da escolha de qualquer diferença de tratamento pesquisada, bem como outros parâmetros usados ​​na determinação do tamanho da amostra
• como os sucessos e fracassos relevantes de estudos anteriores foram levados em consideração no desenho do teste planejado
• o motivo da escolha de comparadores
• os métodos de randomização e mascaramento
• a adequação dos testes estatísticos
• como a amostra a ser estudada é representativa e, portanto, generalizável para um grupo mais amplo de pacientes

Cinco questões que devem ser respondidas quando se considera o desenho de estudos clínicos

Considere um projeto de ensaio adaptativo. Projetos de estudo flexíveis e ágeis são mais eficientes e permitem várias opções para ser incorporado ao projeto do ensaio. O desenho adaptativo é particularmente útil quando há poucas informações disponíveis para basear o cálculo do tamanho da amostra. Portanto, ter um desenho adaptativo permite que o protocolo seja ajustado dentro do mesmo estudo à medida que mais dados são obtidos. Isso é ético e eficiente e permite o crescimento de evidências para orientar o estudo.

Clique aqui  para ver um artigo sobre desenho de estudo adaptativo.

Revisão sistemática

O item número 6a na Lista de Verificação da Declaração SPIRIT requer: 'Descrição da pergunta da pesquisa e justificativa para a realização do ensaio, incluindo resumo de estudos relevantes (publicados e não publicados) examinando benefícios e danos para cada intervenção.' Para colocar o estudo no contexto das evidências disponíveis, a explicação e o documento de elaboração recomenda fortemente revisão sistemática atualizada de estudos relevantes que devem ser resumidos e citados no protocolo.

Clique aqui para acessar os módulos de aprendizado interativo do grupo Cochrane sobre como conduzir revisões sistemáticas.

Clique aqui para o ICH Tópico E 9 Princípios Estatísticos para Ensaios Clínicos.

Clique aqui para o módulo de treinamento de estatística CREDO, que fornece uma base de princípios estatísticos relevante para pesquisa clínica e desenho de ensaio.